Terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) reprezintă una dintre cele mai inovatoare și eficiente direcții de tratament din oncologia modernă, oferind noi perspective în lupta împotriva diferitelor forme de cancer. Această procedură folosește celule (limfocite T) modificate genetic pentru a recunoaște și ataca în mod specific anumite tipuri de celule canceroase. Alina Tănase, medic primar hematolog cu supraspecializare în transplantul medular la Institutul Clinic Fundeni a explicat pentru Digi24 pentru ce afecțiuni oncologice este disponibil tratamentul în România.

Pot fi eligibili pentru această terapie pacienții diagnosticați cu anumite afecțiuni maligne ale celulelor B, care au prezentat recidivă după cel puțin două linii anterioare de tratament sau care se împotrivesc chimioterapiei, cu condiția să fie considerați apți din punct de vedere medical pentru administrarea acestui tip de tratament.

Tratamentul cu celule T reprezintă o inovație în domeniul imunoterapiei oncologice, care utilizează și valorifică limfocitele T proprii ale pacientului, modificate în laborator, pentru a identifica și ataca celulele canceroase din corp. Această abordare, personalizată în funcție de fiecare pacient, constă în reprogramarea genetică a limfocitelor T, pentru a le oferi capacitatea de a recunoaște cu precizie și de a ataca anumite tipuri de cancer, în special forme agresive de limfom cu celule B.

Procesul terapeutic începe cu recoltarea unei părți din celulele T ale pacientului, printr-o procedură denumită afereză. Ulterior, aceste celule sunt modificate într-un laborator specializat, unde sunt echipate cu receptori de antigen himeric (CAR), proteine sintetice care permit celulelor T să identifice o anumită țintă aflată pe suprafața celulelor canceroase.

După finalizarea procesului de modificare, celulele T sunt reinfuzate în organismul pacientului, într-o procedură similară unei transfuzii sanguine. Odată ajunse în circulație, aceste celule se atașează de celulele țintă, se multiplică rapid și inițiază un atac sistematic împotriva limfomului cu celule B, distrugând, în același timp, și celulele B normale.

Un aspect esențial al acestei terapii este capacitatea celulelor T- CAR de a rămâne în organism și după tratament, motiv pentru care mai este cunoscută și sub denumirea de „terapie permanentă”. Terapia CAR-T marchează un progres semnificativ în tratamentul cancerelor hematologice refractare, oferind pacienților noi șanse acolo unde opțiunile convenționale au eșuat. 

„În Institutul Clinic Fundeni (București) avem deja trei ani de experiență în ceea ce privește terapia cu celule CAR-T și am infuzat peste 30 de pacienți cu acest produs, atât adulți, cât și copii. De asemenea, de la sfârșitul anului 2024 a fost acreditat și Institutul Regional de Oncologie Iași pentru acest tip de tratament.

Avem două indicații clare pentru acest medicament, produs CAR-T înregistrat în România în bolile hemaologice maligne.

Prima indicație este limfomul cu celulă mare B recăzut și refractar, iar a doua este leucemia acută limfoblastică recăzut refractară disponibilă pentru copii și pacienți până în 25 de ani.

Avem un singur produs comercial CAR-T înregistrat în România. În Statele Unite și în Europa sunt 7 produse. Majoritatea produselor sunt înregistrate pentru limfoproliferările maligne, adică bolile hematologice cu proliferare de limfocit B și mielom multiplu.

Deocamdată, acest tip de medicament se folosește standard în boli hematologice maligne, însă, în prezent, în toată lumea, dar și în Înstitutul Clinic Fundeni, se deruleză o serie de studii clinice cu produse CAR-T și pe diverse alte afecțiuni.

În România, tratamentul cu celule CAR-T este rambursat de Casa Națională de Sănătate, prin programul de Oncologie.”, a declarat pentru Digi24 Alina Tănase, medic specialist/primar hematolog cu supraspecializare în transplantul medular la Institutul Clinic Fundeni.

În 2017, Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a aprobat tisagenlecleucel (numele comercial: Kymriah) ca primul tratament CAR-T autorizat în SUA. Această terapie este destinată pacienților cu vârsta de până la 25 de ani care suferă de leucemie limfoblastică acută (ALL) cu celule B precursoare, în forme refractare sau recidivante. (studiu)

Cel de-al doilea tratament cu celule CAR-T aprobat de FDA din SUA, în octombrie 2017, a fost axicabtagene ciloleucel (o imunoterapie cu celule T-CAR, chimeric antigen receptor). Tratamentul este indicat pentru pacienții adulți cu limfom cu celule B mari recidivat sau refractar după două sau mai multe linii de terapie sistemică.

În anul 2017, cercetările au arătat că tisagenlecleucelul ar putea elimina complet celulele canceroase la copiii diagnosticați cu leucemie limfoblastică acută. Conform unui studiu clinic, peste jumătate dintre copiii care au beneficiat de un transplant de celule stem cu scop curativ, mai exact 60% dintre aceștia, erau în viață și la cinci ani după tratament, fără semne de recidivă a bolii și fără complicații asociate cu afecțiunea.

Sunt în desfășurare cercetări pentru extinderea terapiei la tumori solide, cum ar fi glioblastomul sau cancerul ovarian metastatic, însă acestea prezintă provocări suplimentare din cauza mediului tumoral mai complex.

În afară de cancer, terapia CAR-T mai este investigată și pentru boli autoimune precum artrita reumatoidă sau lupusul, deschizând noi direcții de tratament în imunologie.