Un tratament genetic pentru hemofilia de tip B, care costă 3,5 milioane de dolari și se administrează intravenos, într-o singură doză, a fost aprobat de oficialii americani. Substanţa, denumită Hemgenix, introduce o genă funcţională în ficatul pacientului, care ajută la coagularea sângelui. Potrivit Bibliotecii Naţionale de Medicină din Statele Unite este cel mai scump medicament din lume.

Hemofilia de tip B afectează o persoană din 40.000, în marea majoritate a cazurilor bărbaţi. Orice tăietură le pune acestora viața în pericol, deoarece sângele nu se coagulează, iar hemoragiile sunt foarte greu de oprit. În prezent, pacienții sunt nevoiți să primească frecvent perfuzii cu proteine pentru coagularea sângelui. Lăsată netratată, boala poate duce şi la hemoragii interne, inclusiv la nivelul creierului.

Agenția pentru Alimente și Medicamente (FDA), care a dat undă verde pentru punerea pe piață a noului tratament, nu a precizat cât timp are efect o astfel de doză de 3,5 milioane de dolari. Însă compania producătoare spune că cei care vor beneficia de tratament vor avea parte de un nivel acceptabil de coagulare a sângelui și de o reducere a hemoragiilor pentru mai mulți ani.

În cadrul studiilor clinice, administrarea substanței a dus la o reducere hemoragiilor cu 54%, potrivit FDA.

Tratamentele genetice au început să fie folosite, în ultimii ani, împotriva cancerelor şi a bolilor ereditare. Acestea reușesc să corecteze mutațiile genetice care provoacă afecțiunile ori să înlocuiască genele care nu mai funcționează.

Însă costurile mari de cercetare înseamnă că și prețul tratamentelor este uriaș.

Zolgensma, de exemplu, un tratament genetic administrat tot într-o singură doză pacienților care suferă de atrofie musculară spinală, costă două milioane de dolari.